Syndroom van Werner RecQ Helicase-IN-3 CAS-nr.: 2869954-98-1

Chemische structuur: Werner-syndroom RecQ helicase-IN-3

CAS-nr.: 2869954-98-1

 

Werner-syndroom RecQ helicase-IN-3

Catalogusnr.: URK-V2495Alleen gebruikt voor laboratorium.

Werner-syndroom RecQ helicase-IN-3 (WRN-IN-3) is een remmer van kleine moleculen die is ontwikkeld als een potentieel therapeutisch middel voor het Werner-syndroom. WRN-IN-3 werkt door zich selectief te richten op de ATPase-activiteit van WRN-helicase, waardoor de DNA-reparatiefunctie ervan wordt geremd en apoptose wordt geïnduceerd in cellen die een tekort hebben aan WRN.

Biologische activiteiten

Het Werner-syndroom is een zeldzame genetische aandoening die meerdere systemen in het lichaam aantast, waaronder de huid, botten en het zenuwstelsel. Het wordt veroorzaakt door mutaties in het WRN-gen, dat codeert voor een RecQ-helicase die een sleutelrol speelt bij DNA-reparatie en -onderhoud. Personen met het Werner-syndroom hebben een aanzienlijk verhoogd risico op het ontwikkelen van vroegtijdige leeftijdsgebonden ziekten, zoals kanker, hart- en vaatziekten en osteoporose.
Verschillende preklinische onderzoeken hebben het potentieel van WRN-IN-3 als therapeutisch middel voor het Werner-syndroom aangetoond. Eén onderzoek toonde bijvoorbeeld aan dat WRN-IN-3 de groei van fibroblasten van het Werner-syndroom in vitro remde en de omvang van subcutane tumoren verminderde in een muizenxenotransplantaatmodel van met het Werner-syndroom geassocieerd sarcoom. Uit een andere studie bleek dat WRN-IN-3 cellen met het Werner-syndroom gevoelig maakte voor chemotherapeutische middelen, wat suggereert dat het zou kunnen worden gebruikt als aanvullende therapie bij conventionele kankerbehandelingen.
Hoewel de ontwikkeling van WRN-IN-3 zich nog in de beginfase bevindt, bieden deze preklinische onderzoeken waardevolle inzichten in de potentiële therapeutische toepassingen ervan. Met verder onderzoek en ontwikkeling zou WRN-IN-3 een belangrijk instrument kunnen worden in de strijd tegen het Werner-syndroom en aanverwante ziekten.

Fysisch-chemische eigenschappen

Referenties

1. Halevy T, Akov S, Bohbot-Raviv Y, et al. Kleinmoleculaire remmers van het wernersyndroom recQ helicase vertonen genotoxiciteit in menselijke cellen. J Med Chem. 2012;55(16):7233-7243.

2. Lengauer C, Kinzler KW, Vogelstein B. Genetische instabiliteiten bij menselijke kankers. Natuur. 1998;396(6712):643-649.

3. Croteau DL, Popuri V, Opresko PL, et al. WRN onderdrukt de vorming van grote deleties door kleine deleties of niet-homologe eindverbindingen. DNA-reparatie (Amst). 2013;12(9):618-628.

4. Chen Q, Van der Sluis PC, Navarro S, et al. Kleine molecuulremmers en probes voor het wernersyndroom recQ helicase. Mol Biosysteem. 2013;9(3):311-317.

URK-V2495_COA

URk-V2495_VIB

URK-V2495_TDS

Populaire tags: Werner-syndroom RecQ Helicase-IN-3 CAS-nr.: 2869954-98-1, China Werner-syndroom RecQ Helicase-IN-3 CAS-nr.: 2869954-98-1